The public-private consortium made up of biotechnology company CONNECTA Therapeutics, the Centre for Genomic Regulation (CRG), the Hospital del Mar Research Institute (IMIM) and the Institute for Research and Innovation Parc Taulí (I3PT) has been awarded €2.7 million in funding from the Spanish Ministry of Science, Innovation and Universities and the European Union through the NextGeneration EU programme to start Phase IIa clinical trials for CTH120 in the treatment of Fragile X syndrome (FXS).

The funding from the competitive call “Public-private partnership projects” complements the private investment from CONNECTA Therapeutics’ investors, which include Prous Institute for Biomedical Research, Inveready and CDTI Innvierte, and the funds obtained through Retos Colaboración, CDTI NEOTEC and ENISA public research programmes.

CTH120 is an innovative drug designed using artificial intelligence that modulates neuroplasticity. At present, CTH120 is completing Phase I clinical trials at the Hospital del Mar Research Institute in Barcelona, led by Dr Rafael de la Torre and Dr Ana Aldea as principal investigators. 

Final results of the Phase I clinical trial are expected in the first half of this year with Phase IIa estimated to start in the first half of 2025. In this new phase, the I3PT, with Dr Ana Roche as the principal investigator, is joining the CRG and Hospital del Mar Research Institute as a strategic partner. The project will also identify specific biomarkers to help assess response to the treatment, led by Dr Mara Dierssen at the CRG.

“We are very happy to make this announcement just days before the Rare Disease Day, as finding therapies for these diseases represents a huge public health challenge. This funding from the Spanish Ministry of Science, Innovation and Universities will allow us to advance clinical development of a specific treatment for FXS, working with world-renowned neuroscience centres and researchers in the Barcelona area,” notes Jordi Fàbrega, co-founder and CEO of CONNECTA Therapeutics.

Fragile X syndrome (FXS) is an inherited genetic disorder tied to the X chromosome that causes mild to severe intellectual disabilities and emotional and social issues, such as hyperactivity, anxiety, aggressive behaviour and autism. Its prevalence is estimated to be fewer than 3 in 10,000 inhabitants and it is
diagnosed in the first months of life or early childhood using DNA blood tests. There is no specific treatment for the cause of the condition and only symptomatic interventions are available. FXS is currently the most common type of inherited intellectual disability and the second most common genetic one, after Down
syndrome.

Fragile X syndrome is caused by a mutation that leads to a lack of FMRP protein, which plays an important role in neuroplasticity and maturation of synaptic connections between neurons, facts that are associated with patients’ intellectual disability and symptoms. CONNECTA Therapeutics’ CTH120, designed using
artificial intelligence, has proven in preclinical studies carried out in the group of Dr Mara Dierssen at the Center for Genomic Regulation of Barcelona to be a good modulator of neuroplasticity and also to improve cognitive abilities and reverse behavioural manifestations, such as issues with social interactions. CTH120
has orphan drug designation from the European Medicines Agency.

EN CASTELLANO

CONNECTA Therapeutics, CRG, el Instituto de Investigación del Hospital del Mar e I3PT reciben 2,7 millones de euros delMinisterio de Ciencia e Innovación para iniciar la Fase IIa del fármaco CTH120 para el síndrome X frágil 

El consorcio público-privado formado por la compañía biotecnológica CONNECTA Therapeutics, el Centro de Regulación Genómica (CRG), el Instituto de Investigación del Hospital del Mar y el Instituto de Investigación e Innovación Parc Taulí (I3PT) ha conseguido 2,7 millones de euros de financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España y de la Unión Europea, a través del programa Next Generation EU, para iniciar los ensayos clínicos de Fase IIa del fármaco CTH120 dirigido al tratamiento del síndrome X frágil (SXF).

La financiación de la convocatoria competitiva “Proyectos de colaboración público-privada” complementa la inversión privada de los inversores de CONNECTA Therapeutics, que cuenta entre ellos con Prous Institute for Biomedical Research, Inveready y CDTI Innvierte, y la obtenida a través de los programas de financiación pública Retos Colaboración, CDTI NEOTEC y ENISA.

CTH120 es una terapia innovadora diseñada mediante técnicas de inteligencia artificial que actúa como modulador de la neuroplasticidad. Actualmente se están finalizando los ensayos clínicos de Fase I para CTH120 en el Instituto de Investigación del Hospital del Mar de Barcelona, liderado por el Dr. Rafael de la Torre y la Dra. Ana Aldea como investigadores principales.

La previsión es disponer de los resultados finales del ensayo clínico de Fase I durante el primer semestre de este año y poder iniciar la Fase IIa el primer semestre de 2025. En esta nueva fase, el I3PT, con la Dra. Ana Roche como investigadora principal, se une como partner estratégico junto al CRG y el Instituto de Investigación del Hospital del Mar. Durante el proyecto también se identificarán biomarcadores específicos para facilitar la valoración de la respuesta al tratamiento, actividad liderada por la Dra. Mara Dierssen en el CRG.

“Nos alegra anunciar esta noticia a pocos días de la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, cuyas terapias son un gran desafío para la salud pública. Esta financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades nos permite progresar en el desarrollo clínico de un tratamiento específico para el SXF con centros e investigadores de prestigio internacional en el campo de las neurociencias en el área de Barcelona” comenta Jordi Fàbrega, CEO y cofundador de CONNECTA Therapeutics.

El síndrome X frágil (SXF) es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, de leves a graves, como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Su prevalencia se estima en aproximadamente 3 pacientes por cada 10.000 habitantes y se diagnostica en los primeros meses de vida o en la primera infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN. No existe un tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, sólo tratamientos que ayudan a paliar sus síntomas. Actualmente, el SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria y la segunda causa genética más prevalente después del síndrome de Down.

El síndrome X frágil se debe a una mutación que conlleva la falta de la proteína FMRP, con un papel importante en la neuroplasticidad y la maduración de las conexiones sinápticas entre neuronas, hechos que están relacionados con la discapacidad intelectual y la sintomatología de los pacientes. El fármaco CTH120 de CONNECTA Therapeutics, diseñado mediante técnicas de inteligencia artificial, ha demostrado en estudios preclínicos desarrollados en el grupo de la Dra. Mara Dierssen del Centro de Regulación Genómica de Barcelona ser un buen modulador de la neuroplasticidad, al mismo tiempo que mejora la capacidad cognitiva y restaura manifestaciones conductuales como los problemas de interacción social. CTH120 cuenta con la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento.

EN CATALÀ

CONNECTA Therapeutics, CRG, l'Institut de Recerca de l'Hospital del Mar i I3PT reben 2,7 milions d'euros del Ministeri de Ciència i Innovació per iniciar la Fase IIa del fàrmac CTH120 per a la síndrome X fràgil

El consorci publicoprivat format per l'empresa biotecnològica CONNECTA Therapeutics, e l Centre de Regulació Genòmica (CRG), l'Institut de Recerca de l'Hospital del Mar i l'Institut d'Investigació i Innovació Parc Taulí (I3PT) ha aconseguit 2,7 milions d'euros de finançament del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats d'Espanya i de la Unió Europea, a través del programa Next Generation EU, per iniciar els assaigs clínics de Fase IIa del fàrmac CTH120 adreçat al tractament de la síndrome X fràgil (SXF).

El finançament procedent de la convocatòria competitiva “Projectes de col·laboració publicoprivada” complementa la inversió privada dels inversors de CONNECTA Therapeutics com Prous Institute for Biomedical Research, Inveready i CDTI Innvierte, i l'obtinguda a través dels programes de finançament públic Retos Colaboración, CDTI NEOTEC i ENISA.

CTH120 és una teràpia innovadora dissenyada mitjançant tècniques d'intel·ligència artificial que actua com a modulador de la neuroplasticitat. Actualment s’estan finalitzant els assajos clínics de Fase I per CTH120 a l'Institut de Recerca de l'Hospital del Mar de Barcelona, liderats pel Dr. Rafael de la Torre i la Dra. Ana Aldea com a investigadors principals.

La previsió és disposar dels resultats finals de l'assaig clínic de Fase I durant el primer semestre d'aquest any i poder iniciar la Fase IIa el primer semestre del 2025. En aquesta nova fase, l'I3PT, amb la Dra. Ana Roche com a investigadora principal, s'uneix com a partner estratègic juntament amb el CRG i l'Institut de Recerca de l'Hospital del Mar. Durant el projecte també s'identificaran biomarcadors específics per facilitar la valoració de la resposta al tractament, activitat liderada per la Dra. Mara Dierssen al CRG.

“Ens alegra anunciar aquesta notícia a pocs dies de la celebració del Dia Mundial de les Malalties Rares, les teràpies de les quals són un gran desafiament per a la salut pública. Aquest finançament del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats ens permet progressar en el desenvolupament clínic d'un tractament específic per a l'SXF amb centres i investigadors de prestigi internacional en el camp de les neurociències a l'àrea de Barcelona” comenta Jordi Fàbrega, CEO i cofundador de CONNECTA Therapeutics.

La síndrome X fràgil (SXF) és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual i problemes emocionals i socials, de lleus a greus, com ara hiperactivitat, ansietat, comportaments agressius o autisme. La seva prevalença s'estima en aproximadament 3 pacients per cada 10.000 habitants i es diagnostica durant els primers mesos de vida o la primera infància mitjançant proves sanguínies d'ADN. No hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar els símptomes. Actualment, la SXF és la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària i la segona causa genètica més prevalent després de la síndrome de Down.

La síndrome X fràgil és deguda a una mutació que comporta la manca de la proteïna FMRP, amb un paper important en la neuroplasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones, fets que estan relacionats amb la discapacitat intel·lectual i la simptomatologia dels pacients. El fàrmac CTH120 de CONNECTA Therapeutics, dissenyat mitjançant tècniques d'intel·ligència artificial, ha demostrat en estudis preclínics desenvolupats al grup de la Dra. Mara Dierssen del Centre de Regulació Genòmica de Barcelona ser un bon modulador de la neuroplasticitat, alhora que millora la capacitat cognitiva i restaura manifestacions conductuals com els problemes d'interacció social. CTH120 compta amb la designació de medicament orfe de l'Agència Europea del Medicament.